美國首款打針式的基因療法是羅氏(Roche Holding)的Luxturna，能調治數千名生僻的遺傳性眼疾患者。第二款等候核準的是諾華(Novartis)的Zolgensma，能幫助2萬名具有嚴重肌肉不足的病患。前程基因療法可望擴張至通常疾病，如糖尿病、心臟病等。基因療法可以變更細胞指令，只要打針一次，也許就能修復心臟病發的侵害、並讓糖尿病患免於歷久打針胰島素之苦。
Barron`s 5日新聞，Eli Casdin旗下的Casdin Capital持有血汗管基因療法商Verve和Tenaya的大批股份。他說，這些是具有真理專業的正牌公司，生技業老是從臨床需要最迫切、不過範疇較窄小的領域開端，之後擴張至更全面、不過病況也許較不告急的病癥。
美國有160萬名第一型糖尿病患者，患者的免疫體制會毀滅胰臟裡製作胰島素的beta細胞。很多新創業者正在研發一次性療法，能夠還能造福更全面的第二型糖尿病患。美國威斯康辛大學的移植大夫Hans Sollinger，成立Endsulin公司，開闢出基因療法，宣稱能讓肝臟細胞開端生產胰島素。另一家公司Jaguar Gene Therapy，牟取著名藥廠(Eli Lilly)等的支持，研發出基因轉殖專業，能讓試驗室動物的alpha細胞，變成能生產胰島素的運彩分析程式beta細胞。
心臟病患者比糖尿病患更多，心臟病是環球的頭號死因，心臟病發的死者比所有癌癥加總還多。2024年Tenaya Therapeutics可能會發動新基因療法的臨床實驗，能讓受損的心臟肌肉復活。Tenaya的專業可以讓心臟的結締結構，從頭編程為肌肉細胞。另一專業能讓肌肉細胞劃清界限，一般此種細胞在誕生後就休止劃清界限。上年Tenaya研討員初次在大型動物上顯現心臟細胞修復專業，調治了豬隻的心臟病。
因為糖尿病和心臟病的潛在患者高達數萬萬人，倘若真的問世，將對藥業和醫療照護體系有深遠陰礙。然而值得留心的是，新療法可能還要10~20年才幹問世，並且價錢也必要大幅調低，目前諾華的Zolgensma訂價高達210萬美元。
若對此種科技有嗜好，可以斟酌方舟投資(Ark運彩 換錢 Invest)的「Ark Invest Genomic Revolution ETF」(代號ARKGUS)。 iQuote報價顯示，5日ARKG下跌088，收7795美元。ARKG跌幅已深，2月份來重挫31、遠遜標普500的大漲17。
Crispr基因編制 修理犯錯DNA治病
基因科技報佳音，《新英格蘭醫學期刊》(Ne England Journal of Medicine)刊載的兩篇論文顯示，可用試驗性療法，如Crispr基因編制專業，調治鐮狀細胞血虛癥(sickle cell disease)。
華爾街日報2024年12月5日新聞，《新英格蘭醫學期刊》玩運彩中獎方法公布的論文，一篇是Crisp玩運彩攻略觀念r Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals共同成長的Cri台灣運彩足球玩法介紹spr基因編制科技，論文提到一名鐮狀細胞血虛癥患者和一名beta地中海型血虛癥患者，承受了基因編制調治，一年後兩人都不再需求輸血。他們採用Crispr基因編制專業，調治了19名鐮狀細胞血虛癥和beta地中海型血虛癥病患，這兩種疾病都是血紅素基因過錯觸發。
